La nostra missione in Gain Therapeutics è scoprire e sviluppare terapie rivoluzionarie in grado di trasformare la vita delle persone, offrendo speranza e una migliore qualità di vita a chi soffre di malattie neurodegenerative invalidanti, malattie genetiche rare e cancro.
Il nostro programma principale in fase clinica, GT-02287, presenta un profilo “best-in-class” basato su dati preclinici ed è attualmente in fase 1 di sperimentazione clinica.
GT-02287 mostra un potenziale effetto modificante della malattia nel trattamento del morbo di Parkinson e applicazioni anche in altre patologie neurodegenerative, tra cui la malattia di Gaucher, la demenza a corpi di Lewy e la malattia di Alzheimer.
La nostra piattaforma di drug discovery Magellan™ integra biologia strutturale supportata dall’intelligenza artificiale, algoritmi proprietari e modelli fisici basati su supercomputer, per individuare nuovi siti allosterici di legame su proteine coinvolte in patologie di diverse aree terapeutiche, identificando tasche molecolari non rilevabili o non “druggable” con le tecnologie attuali.
Con Magellan, scopriamo nuovi modulatori allosterici a piccole molecole che ripristinano o interrompono la funzione proteica attraverso attivazione, inibizione, stabilizzazione, destabilizzazione o degradazione mirata, in base all’effetto richiesto dalla biologia della malattia.
Il meccanismo d’azione allosterico ci consente di generare candidati terapeutici first-in-class o best-in-class, e abbiamo applicato la nostra piattaforma per sviluppare l’intera pipeline di prodotti di Gain Therapeutics.